这本书是“中医临床真实世界研究”的扛鼎之作

：真实世界研究为中医临床疗效评价提供了新思路，但系统性使用真实世界证据进行临床评价和监管决策的工作尚处于起步阶段。《中医临床真实世界研究》对真实世界研究的相关概念、方法、适用性等进行了较为系统的介绍，并举例说明其在中医临床研究中的初步应用，同时分别介绍了真实世界研究在中医证候研究以及中医脑病、心血管疾病、肝病、肾病防治中的应用，在中医护理、非药物疗法、中药注射剂安全性评价、中药新药研发、名老中医经验传承中的应用，并创新性地撰写了临床试验的远程化和智能化内容。
下面介绍一下“中医脑病领域真实世界研究的常见设计类型”。
RWS设计类型主要分为试验性研究和观察性研究，在既往中医脑病研究领域都有过较好的实践。图20-3展示了PubMed数据库自建库至2021年1月收录的中医脑病领域RWS相关文献436篇，涉及疾病包括卒中及其后遗症、血管性痴呆、帕金森、偏头痛及抑郁等。由图20-3可见，近五年来中医脑病领域RWS在国际同行评议期刊中发表数量呈现明显增多，且有继续增长的趋势。我们通过Carrot的文档聚类分析平台（http://search.carrot2.org/）,将其文献进行聚类算法，最终可视化为泡沫树（FoamTree）,可见文献反映了以疗效评价为主题的研究为主流，生活质量及安全性都是研究重点关注的领域。由于其中部分文献涉及系统评价和荟萃分析，因此RCT与RWS同时出现在一些研究的纳入类型中。这些可视化图形直观表达了PubMed数据库收录杂志所刊载的中医脑病领域RWS的研究类型。
在RWS设计中，PCT是在常规或接近常规的临床实践中的临床试验。PCT关注干预措施在常规临床实践中的效果，其研究对象是在常规临床实践中应用干预措施的患者群体。国家高技术研究发展计划（863）课题一“缺血性中风早期康复和避免复发中医方案研究”（课题编号：2007AA02Z4B2）即是采用实用性随机对照试验（pragmatic randomized controlled trial,pRCT）,中医综合方案与卒中单元模式下的西医方案作对照。
共纳入缺血性中风患者260例，按照2:1的比例经中央随机系统分为中医综合治疗组175例和西医对照组85例。中医组采用缺血性中风早期中医康复方案，住院期间康复治疗方案为“内科基础治疗＋中医综合康复技术”。出院后在西医组干预的基础上，增加了口服6个月灯盏生脉胶囊或脑栓通胶囊及中医药特色健康教育。PCTs通常选用常规治疗、标准治疗或公认有效的治疗措施作为对照组干预，在这项研究中，对照组采用卒中单元模式指导下的西医康复方案，住院期间康复治疗方案为“内科基础治疗＋现代康复技术”。出院后有针对性地根据不同病因制定合理的出院后康复计划，主要包括抗血小板聚集、抗凝药物、血压、血脂与血糖管理、健康宣教及行为危险因素的干预如戒烟、限酒、合理膳食等。PCTs观察指标通常选择对患者或研究结果的使用者具有重要临床意义的指标，根据研究目的不同，可包括安全性、有效性、治疗依从性、卫生经济等方面，此研究中，住院期间疗效评价指标采用美国国立卫生研究院卒中量表（National Institute of Health stroke scale,NIHSS）评价神经功能缺损程度。PCTs因其注重评价远期结局，通常设计中随访时间较长，如这项研究中，其随访周期设置为一年。
此研究中，中医治疗方案采用复杂干预，即由多种相互作用成分构成的干预，其特点包括：①实施或接受这项干预措施涉及的行为数量多且复杂。②干预的目标单位可能是多个组织或机构。③具有若干多样化的结局变量。④干预措施实施的灵活度大。这类干预措施往往很难对所有患者采取统一、规范的实施方式，实施者的专业知识水平、执业经验及医疗机构的整体医疗水平等因素都会影响干预的实施，从而影响干预效果的评估。
PCT设计赋予中医脑病研究者较大的灵活度，无须严格规定干预的实施细节，非常契合复杂干预的试验要求。
除了复杂干预以外，以针刺为干预措施的PCT研究也是中医脑病研究领域的重要组成部分。针刺作为一种卫生保健资源在世界范围内被广泛认可，且被许多发达国家纳入医疗保险体系。国内外对针刺的科研投入力度不断增加，截至2021年1月，PubMed收录9项针刺治疗中医脑病的PCTs,这些研究旨在对比针刺和不针刺或假针刺干预抑郁、卒中恢复期、头痛、血管性痴呆等疾病的疗效，样本量从30例～700余例不等。国内外PCT研究具有不同设计特点，以针刺优势病种之一的抑郁症为例，国内在评价针刺效应的同时还会探索最优的治疗方案，如优化穴位处方。国外则更多是对针刺治疗抑郁症效应的验证，多单独观察针刺疗法，对照组干预也以假针刺为主。针刺手法方面，国内期刊文献在针刺细节上描述更细致完整，但PubMed收录的文献在针灸师资历、穴位单双侧等细节上较国内文献更重视，在电针参数设计上更精确，并且重视随访与长期效应的观察。这些以研究尽量模拟常规医疗环境，在分析过程中应采用意向性治疗分析（ITT)原则，关注干预方案的实用性和可行性，为政策制定提供了证据和建议。

相对于PCT,RWS中多见的设计类型是观察性研究，图20-3中多数研究是队列研究（27%）、病例一对照研究（25%）、横断面研究（9%）、病例系列等设计类型。中医脑病研究领域，也过大量的观察性RWS.相对于RCT,观察性研究更可能出现偏倚及混杂，特别需要预先进行全面识别，并采取有效的控制措施。为了系统了解中医脑病RWS临床问题及常见设计类型，更好推动RWS在中医脑病研究领域中的应用，我们基于中国临床试验注册中心（Chinese Clinical Trial Registry,ChiCTR）平台注册的研究信息进行了系统分析总结，以期对未来中医脑病领域RWS的提供参考。
以ChiCTR网站为检索平台，检索从建库截至2021年1月17日，检索词包括：病证名称采用《中医脑病学》中医病证37种，西医疾病49种，研究类型关键词包括实用性试验、实效性试验、队列研究、病例对照研究、回顾性数据研究、电子病历、集中监测、真实世界、注册研究、注册登记、登记研究等相关表述。纳入标准为中医脑病领域RWS,包括观察性研究、实用性临床试验。研究评价的干预措施包括中成药、方剂、饮片、针灸等，也包括其他中医适宜技术。由2名评价者独立阅读注册信息，排除不符合纳入标准的研究，交叉核对，确定纳入的研究后，提取资料，再次交叉核对，保证数据提取的准确性。如遇分歧，经讨论解决。采用预先设计的Excel表格对纳入文献进行资料提取，主要内容包括：注册号、注册题目、试验设计、注册时间、干预措施、研究对象、样本量、注册状态、研究实施时间、结局指标等。数据分析根据注册信息的内容，提取对应详细资料后形成表格，对相关参数进行描述性分析，以下就是相关内容总结。

（1）中医脑病领域的注册登记（表20-2）：注册登记研究运用观察性研究方法，针对特定人群，在一段时间内前瞻性或回顾性收集既定项目的临床数据或其他相关数据，并且不断更新数据，通过合理的统计分析，据此评估某一特定疾病、特定产品或特定治疗方案的特定效果或结局，从而回答真实世界下的研究需求（Fleurence RL2019)。近年来，中医药领域了多项注册登记。中医脑病领域的注册登记类型可根据其预期目的分为产品注册登记、疾病注册登记及混合类型等。表20-2列出了四项中国临床试验注册中心注册的中医脑病领域注册登记研究，涉及三项产品登记（ChiCTR1900025053,ChiCTR1900023273,ChiCTR-ONC-13003230)及一项疾病登记（ChiCTR2000041003),样本量最大为5000例，其研究设计均为前瞻性。

（2）中医脑病领域的队列研究（表20-3）：观察性研究中的队列研究是目前真实世界研究使用最为广泛的设计方案，包括前瞻性、回顾性或双向性队列研究。患者接受的干预措施通常是事先存在的，并且是由患者和医生根据患者实际情况共同决定而不是研究实施者随机分配的，通过比较两组或两组以上人群在这段时间内某一临床时间发生概率的差别，从而判断暴露情况与该临床事件的关系。表20-3列出了九项中国临床试验注册中心注册的中医脑病领域的队列研究，涉及的中医脑病种类包括脑卒中（ChiCTR-TNRC-07000035,ChiCTR-OCH-09000335,ChiCTR-OPC-16008451,ChiCTR-ONC-17012326,ChiCTR2000040747,ChiCTR2100041961）,脑炎脑膜炎（ChiCTR1900023284）,脑出血后脑积水（ChiCTR1900023738）,焦虑及抑郁（ChiCTR2000040492）,样本量70例～1625例不等，其研究设计均为前瞻性。
（3）中医脑病领域的病例对照研究（表20-4）：病例对照研究通过比较特定疾病的患者（病例）与不患有该病的个体（对照）之间可能的风险因素的区别，来判断风险因素和疾病之间的关联性。因近年来随着医药数据库电子化和计算机技术的快速发展，积累了大量纵向原始数据，如医保数据库、区域医疗健康数据库，为病例对照设计的临床研究提供了基础。表20-4列出了三项中国临床试验注册中心注册的中医脑病领域的病例对照研究，涉及的中医脑病种类包括抑郁（ChiCTR-COC-15007342、ChiCTR-ROC-17013002）和帕金森病（ChiCTR1800018493)。

本文节选自《中医临床真实世界研究》。

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内容简介

近年来，真实世界研究理念逐渐兴起，已成为临床研究的热点。在中医与西医结合的临床研究中，由于中医学具有整体观和辨证施治的特点，使得“金标准”随机对照试验难以反映中医的临床实践。真实世界研究为中医临床疗效评价提供了新思路，但系统性使用真实世界证据进行临床评价和监管决策的工作尚处于起步阶段。本书对真实世界研究的相关概念、方法、适用性等进行了较为系统的介绍，并举例说明其在中医临床研究中的初步应用，以期为对此领域感兴趣的读者提供指导和参考。本书分为上篇、下篇。上篇共有18章，分别介绍了真实世界研究的基本情况、循证证据，以及基于随机原理、队列研究、病例对照研究、目标值单组试验、个案报告、横断面研究、定性研究、电子医疗系统、医保数据库等进行的真实世界研究设计和报告，并提供了真实世界证据质量评价、真实世界研究的系统综述、真实世界数据的分析及可视化、组织管理和质量控制以及伦理学的相关内容。下篇共有11章，分别介绍了真实世界研究在中医证候研究以及中医脑病、心血管疾病、肝病、肾病防治中的应用，真实世界研究在中医护理、非药物疗法、中药注射剂安全性评价、中药新药研发、名老中医经验传承中的应用，并创新性地撰写了临床试验的远程化和智能化内容。为便于读者查阅，书末还附有近年颁布的真实世界相关政策性文件。

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这本书是“中医临床真实世界研究”的扛鼎之作

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